TARDBP Inhibitoren

Gängige TARDBP Inhibitors sind unter underem Quercetin CAS 117-39-5, Curcumin CAS 458-37-7, Silybin CAS 22888-70-6, (-)-Epigallocatechin Gallate CAS 989-51-5 und Withaferin A CAS 5119-48-2.

TARDBP-Inhibitoren, kurz für TAR DNA-binding protein inhibitors, gehören zu einer spezifischen chemischen Klasse, die auf das TARDBP-Protein, auch bekannt als TDP-43, abzielt. TDP-43 ist ein multifunktionales Kernprotein, das vorwiegend im Zellkern zu finden ist, wo es eine zentrale Rolle bei der Regulierung der Genexpression und der RNA-Verarbeitung spielt. Eine abnorme Anhäufung von TDP-43 im Zytoplasma von Nervenzellen ist jedoch ein Kennzeichen mehrerer neurodegenerativer Krankheiten, darunter die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und die frontotemporale Lobärdegeneration (FTLD). Diese Fehllokalisierung von TDP-43 ist mit einer zellulären Dysfunktion verbunden und wird mit der Pathogenese dieser Erkrankungen in Verbindung gebracht. Daher sind TARDBP-Inhibitoren eine Klasse von Molekülen, die darauf abzielen, die Aktivität oder Expression von TDP-43 zu modulieren, um seine abnorme zytoplasmatische Aggregation und die daraus resultierende zelluläre Toxizität abzuschwächen.

TARDBP-Inhibitoren umfassen ein breites Spektrum von Verbindungen, darunter kleine Moleküle und Biologika, die über verschiedene Mechanismen in die Funktion von TDP-43 eingreifen können. Einige Inhibitoren können auf die Transkriptionsregulation von TARDBP selbst abzielen, um die Gesamtproduktion von TDP-43 in den Zellen zu verringern. Andere zielen darauf ab, die abnormen posttranslationalen Modifikationen oder die Fehlfaltung von TDP-43 zu verhindern, die zu seiner zytoplasmatischen Akkumulation führen. Darüber hinaus können einige TARDBP-Inhibitoren die Beseitigung von aggregiertem TDP-43 aus den Zellen fördern oder seine Abbauprozesse verbessern. Indem sie TDP-43 auf diese Weise modulieren, können TARDBP-Inhibitoren eine der zugrunde liegenden molekularen Anomalien bei ALS und FTLD angehen, auch wenn ihre genauen Wirkmechanismen und ihre Wirksamkeit noch Gegenstand laufender Forschungen und Untersuchungen sind.