C9orf102 抑制因子

常见的C9orf102抑制剂包括但不限于奥拉帕尼（Olaparib，CAS 763113-22-0）、维利帕尼（Veliparib，CAS 912444-00-9）、鲁卡帕尼（Rucaparib，CAS 283173-50-2、Talazoparib CAS 1207456-01-6和MRN-ATM通路抑制剂Mirin CAS 299953-00-7。

C9orf102 的抑制剂针对的是该蛋白所参与的 DNA 修复和损伤反应途径的复杂网络。通过阻碍多聚（ADP-核糖）聚合酶等蛋白质的功能，DNA 修复机制的关键促进因子受到损害，从而间接抑制了 C9orf102 在这些途径中的活性。此外，C9orf102 的功能完整性还受到针对 DNA 修复过程中其他关键参与者（如 Mre11 复合物、DNA-PK、ATM 激酶和 ATR 激酶）的化合物的挑战。这些蛋白质的集体损伤会向下级联到 C9orf102，阻碍其有效参与 DNA 修复和复制过程的能力。这种精心策划的破坏不仅会影响直接修复机制，还会损害细胞管理 DNA 损伤的能力，从而削弱 C9orf102 在这些重要细胞活动中的功能。

此外，抑制检查点激酶（如 WEE1 和 CHK1）还会进一步破坏细胞框架的稳定性，从而防止基因组的不稳定性，而 C9orf102 在其中发挥着关键作用。有针对性地削弱这些激酶会导致关键的 DNA 损伤检查点失效，从而间接影响 C9orf102 在 DNA 复制和修复过程中保持基因组完整性的能力。同样，抑制磷酸肌酸 3- 激酶也会破坏重要的细胞存活信号，导致 C9orf102 在 DNA 修复环境中的功能降低。