SCA11 抑制因子

常见的SCA11抑制剂包括但不限于Trichostatin A CAS 58880-19-6、5-Azacytidine CAS 320-67-2、Suberoylanil 羟肟酸 CAS 149647-78-9、RG 108 CAS 48208-26-0 和 SP600125 CAS 129-56-6。

SCA11抑制剂是一类化合物，可靶向并调节与11型小脑共济失调（SCA11）相关的特定蛋白的功能。SCA11是一种神经退行性疾病，其特征是小脑变性，而小脑对于运动控制至关重要。SCA11表型通常与编码TTBK2（tau微管蛋白激酶2）的基因突变有关，TTBK2是一种丝氨酸/苏氨酸激酶，参与微管稳定性和细胞信号传导通路。SCA11抑制剂旨在与这种激酶相互作用，以降低或改变其活性。这些化合物通常表现出选择性结合亲和力，能够影响TTBK2的催化或调节结构域，从而调节其对细胞骨架动力学和细胞运输系统的下游效应。通过抑制TTBK2，这些分子可以阻止异常的蛋白质聚集和错误折叠，而异常的蛋白质聚集和错误折叠通常与神经退行性疾病相关的细胞功能障碍有关。从化学角度来说，SCA11抑制剂的结构可能千差万别，但通常由能够穿透细胞膜并与细胞内蛋白质靶标相互作用的小分子组成。许多此类抑制剂旨在通过共价或非共价相互作用占据激酶的活性位点，阻止ATP结合，从而抑制激酶的酶促活性。这些分子通常针对其在不同环境中的结合动力学、选择性和稳定性进行了优化，以确保有效抑制TTBK2，同时不会干扰同一家族中的其他激酶。经常对这些抑制剂进行结构-活性关系（SAR）研究，以微调其特异性和效力，重点关注能够保持稳定构象并防止脱靶效应的分子框架。开发SCA11抑制剂需要对蛋白质-配体相互作用、信号通路和分子水平的生化调节有深入的了解。