MBNL1 抑制因子

常见的 MBNL1 抑制剂包括但不限于 BAY 11-7082 CAS 19542-67-7、叶黄素 CAS 491-70-3、SB-216763 CAS 280744-09-4、姜黄素 CAS 458-37-7 和 Tyrphostin B42 CAS 133550-30-8。

肌盲样蛋白1（MBNL1）是一种在调控选择性剪接中起关键作用的蛋白质。选择性剪接是基因表达中的一个基本过程，它允许单个基因产生多种蛋白质变体。MBNL1是肌盲样蛋白（MBNL）家族的成员，该家族还包括MBNL2和MBNL3。这些蛋白质主要因其在肌肉和其他组织中调控选择性剪接事件的作用而闻名。MBNL1在骨骼肌中特别丰富，对于肌肉细胞的正常发育和功能至关重要。

MBNL1的主要功能是与前mRNA分子中的特定RNA序列（称为RNA基序）结合。通过与这些基序结合，MBNL1影响剪接过程，确保在最终的mRNA转录本中正确的外显子（编码区）被包含或排除。这种调控对于肌肉特异性蛋白质的正确生产和肌肉功能的维持至关重要。MBNL1还在其他组织和细胞类型中发挥作用，广泛参与选择性剪接的调控。MBNL1的抑制是与肌强直性营养不良相关研究中的一个热点话题，这是一种以肌肉无力和肌强直（延长的肌肉收缩）为特征的遗传性疾病。在肌强直性营养不良中，MBNL1的功能由于被扩展的RNA重复序列捕获而受到干扰。这种捕获阻止了MBNL1在选择性剪接调控中的正常作用，导致异常的剪接模式和有毒RNA物种的产生。