NAGA 抑制因子

常见的NAGA抑制剂包括但不限于N-丁基脱氧野尻霉素·HCl（CAS 210110-90-0）和康杜托醇B环氧化物（CBE）（CAS 6090-95-5）。

NAGA（即N-乙酰半乳糖胺酶）是由NAGA基因编码的一种酶，在糖蛋白和糖脂的分解代谢中起着至关重要的作用。具体来说，NAGA催化各种糖复合物中末端N-乙酰半乳糖胺残基的水解，导致其降解。这种酶活性通过调节糖蛋白和糖脂的代谢，对维持正常的细胞功能至关重要。除了细胞内功能外，NAGA还存在于溶酶体中，参与复杂碳水化合物的降解。NAGA活性失调会导致细胞内糖复合物的积累，从而引发溶酶体贮积症。

NAGA活性的抑制可通过多种机制实现，包括竞争性抑制和非竞争性抑制。竞争性抑制剂与NAGA的活性位点结合，阻止底物结合，从而抑制酶活性。而非竞争性抑制剂则与NAGA的变构位点结合，导致构象变化，从而损害酶功能。此外，化学抑制剂会破坏NAGA蛋白的表达或稳定性，进一步降低酶活性。通过抑制NAGA，这些机制会破坏糖复合物的正常代谢，导致其在细胞内积聚。因此，抑制NAGA活性会对细胞内稳态产生深远影响，并导致以糖苷积累为特征的溶酶体贮积症的发病。