HEXA激活剂

常见的 HEXA 激活剂包括但不限于嘧霉胺 CAS 58-14-0、半胱胺 CAS 60-23-1、丙磺舒 CAS 57-66-9、染料木素 CAS 446-72-0 和 2-羟丙基-β-环糊精 CAS 128446-35-5。

HEXA 激活剂包括一组可增强溶酶体酶己糖胺酶 A（HEXA）功能活性的多种化合物。这种增强是通过直接影响酶或影响酶所处溶酶体环境的各种机制实现的。例如，氨溴索和 N-丁基脱氧野尻霉素（米加司他）可作为药理伴侣，帮助 HEXA 酶适当折叠和稳定，这对其活性至关重要。这种稳定性使 HEXA 能够更有效地催化其天然底物的分解。羟丙基-β-环糊精和甲基-β-环糊精通过从细胞膜中提取胆固醇来发挥其作用，从而加强 HEXA 向溶酶体的运输及其在溶酶体中的功能。此外，丙磺舒和 4-苯基丁酸等化合物分别通过抑制有机酸的排泄和上调溶酶体酶的基因表达，提高 HEXA 在溶酶体中的可用性和保留率。

此外，几种 HEXA 激活剂还能调节溶酶体环境，优化 HEXA 的功能。半胱胺能提高溶酶体的 pH 值，为 HEXA 的活性创造更有利的环境。染料木素通过影响溶酶体的转运和处理途径来增强酶的功能，确保 HEXA 在溶酶体内被有效输送和激活。Bethanechol 和 Isobutyryl-L-carnitine 可分别影响囊泡贩运和脂肪酸代谢，从而通过优化细胞和溶酶体环境间接增强 HEXA 的活性。嘧霉胺通过抑制二氢叶酸还原酶，间接促进了 HEXA 功能所需的叶酸辅助因子的积累。这些化合物通过各自的途径协同作用，确保 HEXA 在溶酶体内发挥适当的活性、稳定性和有效性，从而增强其降解特定底物的能力。