Date published: 2025-9-7

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PTC124 (CAS 775304-57-9)

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备用名:
Ataluren
应用:
PTC124 是一种萤火虫荧光素酶抑制剂,也是一种 mRNA 核糖体通读诱导剂
CAS号码:
775304-57-9
纯度:
≥99%
分子量:
284.20
分子式:
C15H9FN2O3
仅供科研使用。不可用于诊断或治疗。
* 参考分析证明 大量特定数据 (包括水 含量).

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PTC124已被证明在mRNA翻译过程中选择性诱导早熟终止的核糖体通读,而不是正常终止密码子。 据报道,该化合物可促进原代肌肉细胞中肌营养不良蛋白的产生。此外,PTC124已被证明可诱导小鼠肠腺顶面cAMP刺激的跨上皮氯电流。其他实验表明,该试剂是萤火虫荧光素酶(FLuc)的强抑制剂。


PTC124 (CAS 775304-57-9) 参考文献

  1. PTC124 针对的是由无义突变引起的遗传疾病。  |  Welch, EM., et al. 2007. Nature. 447: 87-91. PMID: 17450125
  2. PTC124 是一种口服可生物利用的化合物,可在 CF 小鼠模型中促进抑制人类 CFTR-G542X 无义等位基因。  |  Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502
  3. PTC124治疗无义突变引起的囊性纤维化的疗效:前瞻性II期试验。  |  Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719-27. PMID: 18722008
  4. PTC124 在基于细胞的无义密码子抑制荧光素酶测定中的活性机制。  |  Auld, DS., et al. 2009. Proc Natl Acad Sci U S A. 106: 3585-90. PMID: 19208811
  5. PTC124 与萤火虫荧光素酶高亲和力结合并使其稳定的分子基础。  |  Auld, DS., et al. 2010. Proc Natl Acad Sci U S A. 107: 4878-83. PMID: 20194791
  6. 抑制杜氏/贝克型肌营养不良症无义突变的通读策略:氨基糖苷类药物和阿他鲁仑(PTC124)。  |  Finkel, RS. 2010. J Child Neurol. 25: 1158-64. PMID: 20519671
  7. 阿塔卢仁(PTC124)可诱导无义突变囊性纤维化患儿体内囊性纤维化跨膜传导调节蛋白的表达和活性。  |  Sermet-Gaudelus, I., et al. 2010. Am J Respir Crit Care Med. 182: 1262-72. PMID: 20622033
  8. 慢性阿塔卢仑(PTC124)治疗无义突变囊性纤维化。  |  Wilschanski, M., et al. 2011. Eur Respir J. 38: 59-69. PMID: 21233271
  9. PTC124 介导的导致 1C 型乌谢尔综合征的无义突变的翻译通读。  |  Goldmann, T., et al. 2011. Hum Gene Ther. 22: 537-47. PMID: 21235327
  10. 对 NB30, NB54 和 PTC124 治疗 USH1C 无义突变的翻译通读疗效进行比较评估。  |  Goldmann, T., et al. 2012. EMBO Mol Med. 4: 1186-99. PMID: 23027640
  11. PTC124(Ataluren)在各种报告试验中缺乏过早终止密码子通读功效。  |  McElroy, SP., et al. 2013. PLoS Biol. 11: e1001593. PMID: 23824517
  12. PTC124 (Ataluren) 促进过早终止密码子读通的理论依据:一种计算方法和基于细胞的 GFP 报告器检测。  |  Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936
  13. 在人类脉络膜血症成纤维细胞和无义介导的斑马鱼模型中使用 PTC124 和新型衍生物 PTC-414 处理后,REP1 的功能得到挽救。  |  Moosajee, M., et al. 2016. Hum Mol Genet. 25: 3416-3431. PMID: 27329764

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产品名称产品编号规格价格数量收藏夹

PTC124, 2 mg

sc-203222
2 mg
RMB2245.00

PTC124, 5 mg

sc-203222A
5 mg
RMB4603.00