LOC285636慢病毒激活颗粒(h): sc-415435-LAC

C5orf51 编码的人类蛋白 LOC285636 目前表征较少，被预测为一种调控因子，其功能注释有限，并且其表达及作用具有情境依赖性，具体角色仍有待明确。新近的转录组学关联提示，LOC285636 可能参与影响细胞状态决策的基因调控网络，包括通过调节下游转录反应来影响细胞增殖与分化程序。在部分与疾病相关的数据集中已报道 C5orf51/LOC285636 的表达发生改变，这支持其作为候选位点，用于开展应激反应、谱系决定及其他细胞过程的机制研究。由于其在通路中的定位尚未完全厘清，进行系统性的扰动实验有助于在人体细胞模型中将 LOC285636 与信号节点及表型建立关联。

LOC285636 慢病毒激活颗粒（h）通过将完整的协同激活介导体（SAM）转录激活系统包装到可直接转导的高滴度慢病毒颗粒中，满足了这一需求，从而能够在更广泛的人类细胞类型中高效上调 C5orf51 表达。

LOC285636 慢病毒激活颗粒（h）通过慢病毒转导递送协同激活介导体（SAM）系统的所有功能组分。该系统包含三种共同转导至靶细胞的颗粒制剂：一种编码与VP64转激活域融合的无催化活性的dCas9（D10A和N863A突变），并携带布拉西定抗性基因； 一种编码MS2-p65-HSF1融合蛋白并携带潮霉素抗性基因的制剂；以及一种编码靶标特异性20 nt sgRNA（与两个MS2 RNA适配体融合）并携带嘌呤霉素抗性基因的制剂。经过慢病毒转导和表达盒的基因组整合后，SAM组分得以稳定表达，并在C5orf51转录起始位点上游的近端启动子区域内的靶位点组装。在此处，VP64、p65和HSF1协同作用，招募内源性转录 machinery，从而驱动内源性LOC285636表达的持续上调。使用无核酸酶活性的 dCas9 可避免引入双链 DNA 断裂，并保留原生的 C5orf51 基因组位点和调控架构。

慢病毒载体具有多项实用优势：稳定的基因组整合支持细胞分裂过程中的可遗传激活；高滴度颗粒制剂免去了内部病毒生产的需要；且与原代细胞、非增殖细胞及转染抗性细胞类型的兼容性，扩大了实验的可及性。可通过嘌呤霉素、潮霉素和布拉西定进行三重抗生素筛选，以确认并富集成功的转导。

仅供研究使用。不用于诊断或治疗。