CHCHD2慢病毒激活颗粒(h2): sc-412127-LAC-2

人类CHCHD2（卷曲螺旋-螺旋-卷曲螺旋-螺旋结构域含蛋白2）编码一种位于线粒体膜间隙的小蛋白，参与维持线粒体稳态，在基础及应激条件下支持氧化磷酸化、嵴结构的构建与维持以及细胞呼吸；CHCHD2还参与线粒体应激反应网络，并与氧化还原平衡调控及凋亡相关信号的调节有关，因此有助于解析线粒体功能与细胞存活通路之间的串扰；对CHCHD2的遗传或功能扰动与神经退行性表型相关，包括帕金森病及其相关的线粒体功能障碍特征，同时在肿瘤生物学背景下也有关于其生物能量学谱改变的报道；通过对CHCHD2进行基因编辑，可在人体细胞模型中开展线粒体动力学、呼吸链性能以及应激适应性转录程序的机制研究，并可结合膜电位、ROS产生与线粒体自噬等检测。

CHCHD2 慢病毒激活颗粒（h2）通过将完整的协同激活介导体（SAM）转录激活系统包装到可直接转导的高滴度慢病毒颗粒中，满足了这一需求，从而能够在更广泛的人类细胞类型中高效上调 CHCHD2 表达。

CHCHD2 慢病毒激活颗粒（h2）通过慢病毒转导递送协同激活介导体（SAM）系统的所有功能组分。该系统包含三种共同转导至靶细胞的颗粒制剂：一种编码与VP64转激活域融合的无催化活性的dCas9（D10A和N863A突变），并携带布拉西定抗性基因； 一种编码MS2-p65-HSF1融合蛋白并携带潮霉素抗性基因的制剂；以及一种编码靶标特异性20 nt sgRNA（与两个MS2 RNA适配体融合）并携带嘌呤霉素抗性基因的制剂。经过慢病毒转导和表达盒的基因组整合后，SAM组分得以稳定表达，并在CHCHD2转录起始位点上游的近端启动子区域内的靶位点组装。在此处，VP64、p65和HSF1协同作用，招募内源性转录 machinery，从而驱动内源性CHCHD2表达的持续上调。使用无核酸酶活性的 dCas9 可避免引入双链 DNA 断裂，并保留原生的 CHCHD2 基因组位点和调控架构。

慢病毒载体具有多项实用优势：稳定的基因组整合支持细胞分裂过程中的可遗传激活；高滴度颗粒制剂免去了内部病毒生产的需要；且与原代细胞、非增殖细胞及转染抗性细胞类型的兼容性，扩大了实验的可及性。可通过嘌呤霉素、潮霉素和布拉西定进行三重抗生素筛选，以确认并富集成功的转导。

仅供研究使用。不用于诊断或治疗。