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ACTR-I双切口酶质粒(h) | sc-401283-NIC | 20 µg | CNY3084.00 | |||
ACTR-I双切口酶质粒(h2) | sc-401283-NIC-2 | 20 µg | CNY3084.00 |
ACVR1 编码活化素A受体I型(ACTR-I/ALK2),是一种属于 TGF-β 超家族的丝氨酸/苏氨酸激酶受体,可将 BMP 配体信号传递至 SMAD1/5/8 及其下游转录程序。在人类细胞中,ACTR-I 通过经典的 BMP–SMAD 信号通路,并与 MAPK 等其他发育相关通路发生串扰,参与调控成骨与成软骨分化、组织模式形成以及细胞命运决定。ACVR1 活性失调会扰乱 BMP 信号传导的动态过程,并与异位骨化及骨骼发育异常等疾病相关,包括进行性骨化性纤维发育不良(FOP)。ACVR1 也常被用作研究 BMP 受体复合体组装、信号强度控制以及情境依赖性转录输出的通路节点。
ACTR-I 双切酶质粒(h)由一对匹配的质粒组成,专为在 human 细胞系中对 ACVR1 位点进行高特异性编辑而设计。每个质粒分别表达Cas9 D10A切口酶和针对ACVR1内不同DNA链的独特sgRNA。当这两种切口酶被引导至相邻但位于DNA链相反侧的位点时,会产生错位的单链切口,从而共同形成错位双链断裂,这需要两个引导RNA在靶位点上协同发挥作用。由此产生的DNA断裂通过内源性细胞修复途径(最常见的是非同源末端连接(NHEJ))得到修复,从而导致插入或缺失,进而破坏ACVR1的功能。通过要求双sgRNA在靶位点结合,双切口方法提高了编辑特异性,并为需要对靶向精度进行额外控制的应用提供了互补的CRISPR策略。
为高效识别编辑后的细胞,其中一个质粒编码GFP以实现转染细胞群的荧光可视化,而配套质粒则携带嘌呤霉素抗性基因用于抗生素筛选。这些特性共同支持共转染细胞群的高效富集,并简化了ACVR1基因失活克隆的验证流程。
仅供研究使用。不用于诊断或治疗。