TARDBP 抑制因子

常见的 TARDBP 抑制剂包括但不限于槲皮素 CAS 117-39-5、姜黄素 CAS 458-37-7、水飞蓟素 CAS 22888-70-6、(-)-表没食子儿茶素没食子酸酯 CAS 989-51-5 和灰黄霉素 A CAS 5119-48-2。

TARDBP抑制剂，全称为TAR DNA结合蛋白抑制剂，属于一种特定的化学类别，旨在靶向TARDBP蛋白，也称为TDP-43。TDP-43是一种多功能的核蛋白，主要存在于细胞核中，在调节基因表达和RNA处理方面起着关键作用。然而，TDP-43在神经元细胞质中的异常积累是几种神经退行性疾病的标志，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶变性（FTLD）。这种TDP-43的错误定位与细胞功能障碍有关，并被认为在这些疾病的发病机制中起重要作用。因此，TARDBP抑制剂是一类旨在调节TDP-43活性或表达的分子，目的是减轻其异常的细胞质聚集及其引起的细胞毒性。

TARDBP抑制剂包括多种化合物，包括小分子和生物制剂，它们可以通过各种机制干扰TDP-43的功能。一些抑制剂可能靶向TARDBP本身的转录调控，旨在减少细胞中TDP-43的整体产量。其他抑制剂可能专注于防止导致TDP-43在细胞质中积累的异常翻译后修饰或错误折叠。此外，一些TARDBP抑制剂可能促进细胞中聚集的TDP-43的清除或增强其降解过程。通过这些方式调节TDP-43，TARDBP抑制剂有能力解决ALS和FTLD中观察到的基础分子异常之一，尽管它们的具体作用机制和疗效仍是正在进行的研究和探索的主题。