NPC1 Inhibidores

Inhibidores comunes de NPC1 incluyen, pero no se limitan a U 18666A CAS 3039-71-2, 25-Hydroxycholesterol CAS 2140-46-7 y Desmosterol CAS 313-04-2.

Los inhibidores de la NPC1 pertenecen a una clase química específica de compuestos dirigidos contra la proteína NPC1 (Niemann-Pick tipo C1), un regulador clave del tráfico y la homeostasis de los lípidos intracelulares. La NPC1 es una proteína transmembrana localizada principalmente en los endosomas tardíos y los lisosomas de las células. Desempeña un papel crucial en el transporte de colesterol y otros lípidos desde estos orgánulos a otros compartimentos celulares. La disfunción de la proteína NPC1 conduce a la acumulación de colesterol y glicoesfingolípidos dentro de los lisosomas, causando la enfermedad de Niemann-Pick tipo C, un trastorno genético raro y progresivo.

Los inhibidores de la NPC1 están diseñados para interactuar con la proteína NPC1 y modular su actividad, con el fin de reducir la acumulación anormal de lípidos en los lisosomas. Al dirigirse específicamente a la NPC1, estos inhibidores tienen la capacidad de restablecer el transporte adecuado de lípidos y la homeostasis celular. El estudio de los inhibidores de la NPC1 es un área activa de investigación en el campo del metabolismo lipídico y los trastornos por almacenamiento lisosómico. Los científicos pretenden comprender mejor los aspectos estructurales y funcionales de la NPC1 y los efectos de su inhibición en el tráfico de lípidos.