SMN激活剂

常见的SMN激活剂包括但不限于沙丁胺醇（CAS 18559-94-9）、TRO 19622（CAS 22033-87-0）和氯化磷定（CAS 51-15-0）。

运动神经元存活蛋白（SMN）是一种在运动神经元的维持和功能方面发挥关键作用的蛋白质。编码这种蛋白质的基因在人类中以两种主要形式存在：SMN1和SMN2。虽然这两种基因都能产生SMN蛋白，但SMN1基因的突变会导致功能性SMN蛋白水平降低。因此，SMN2基因引起了人们的广泛关注，因为它可以作为SMN蛋白产生的替代来源，尽管效率不如SMN1。这就是SMN激活剂发挥作用的地方。SMN激活剂是一种化合物，能够专门靶向并增强SMN2基因的表达和/或剪接，从而增加功能性SMN蛋白的产量。SMN激活剂发挥作用的分子机制可能有所不同。有些激活剂可能直接与SMN2基因或其周围的调控区域相互作用，从而促进更有效的转录或翻译过程。其他激活剂可能在RNA水平发挥作用，确保SMN2基因中的前mRNA进行正确的剪接。这一点至关重要，因为SMN2基因产生的转录物中有相当一部分被错误剪接，导致蛋白质残缺不全，失去功能。通过确保SMN2转录物中更大比例的正确剪接，这些激活剂能够促进全长功能性SMN蛋白的产生。因此，SMN激活剂通过增加一种重要蛋白质的存在，为调节运动神经元的生物化学提供了一个很有前景的方法。