Sab 抑制因子

常见的 Sab 抑制剂包括但不限于 Pladienolide B CAS 445493-23-2、Spliceostatin A CAS 391611-36-2、Herboxidiene CAS 142861-00-5 和 FR901464 CAS 146478-72-0。

SAB 抑制剂或丝氨酸/精氨酸丰富剪接因子抑制剂是一类小分子药物，旨在靶向参与 mRNA 剪接这一复杂过程的一组特定蛋白质。mRNA 剪接是基因表达的一个基本步骤，在这一过程中，非编码区（内含子）被去除，编码区（外显子）连接在一起，形成成熟的 mRNA 分子。这一过程对于基因的正常运作和功能性蛋白质的产生至关重要。SAB 蛋白又称剪接因子，通过协助剪接体的形成和激活，在协调这一剪接过程中发挥着关键作用，剪接体是一种负责精确剪接事件的大型动态分子复合体。它们通过与剪接体的特定成分（如 SF3B 复合物）结合来实现这一目的，SF3B 复合物在剪接体的组装和激活过程中起着至关重要的作用。通过与 SF3B 或其他 SAB 相关蛋白结合，这些抑制剂可干扰剪接体准确识别和处理前 mRNA 底物的能力。

这种干扰会导致 mRNA 剪接错误，包括在成熟 mRNA 中保留内含子序列，从而产生无功能或潜在有害的蛋白质产物。从本质上讲，SAB 抑制剂会在剪接过程中制造分子路障，阻止功能性剪接体复合物的形成，并导致异常 RNA 物种的积累。这种有问题的 mRNA 分子的积累会对细胞过程产生有害影响，尤其是在某些疾病（如癌症）的情况下，因为在这些疾病中通常会观察到剪接缺陷。因此，SAB 抑制剂的开发和研究为了解 mRNA 剪接的复杂机制提供了宝贵的见解，突出了它们在基础分子生物学研究中的重要性以及对了解疾病机制的潜在影响。