FMR1 抑制因子

常见的 FMR1 抑制剂包括但不限于锂 CAS 7439-93-2 和 eIF4E/eIF4G 相互作用抑制剂 4EGI-1 CAS 315706-13-9。

FMR1 抑制剂是一类独特而有趣的化学物质，在分子生物学和遗传学研究领域引起了极大的兴趣。FMR1 基因又称脆性 X 弱智 1，位于 X 染色体上，编码脆性 X 弱智蛋白（FMRP）。这种蛋白质在调节大脑中其他蛋白质的翻译、影响各种神经发育过程方面起着至关重要的作用。FMR1 基因突变会导致脆性 X 综合征，这是一种以智力障碍和发育迟缓为特征的遗传性疾病。FMR1 抑制剂包括多种化学实体，每种都具有独特的结构特征和作用机制。常用的 FMR1 抑制剂包括小分子、核酸化合物和基因编辑工具。人们研究了锂和 STK9 激酶抑制剂等小分子化合物，以了解它们调节 FMR1 表达和影响 FMRP 生成的能力。

基于核酸的 FMR1 抑制剂，如反义寡核苷酸（ASO）和 RNA 干扰（RNAi），可在基因水平上发挥作用。反义寡核苷酸是短的单链合成 RNA 分子，设计用于靶向 FMR1 mRNA 的特定区域，抑制其翻译或促进其降解。另一方面，RNAi 利用短干扰 RNA 分子触发 FMR1 mRNA 降解，从而降低 FMRP 水平。基因编辑技术（如 CRISPR/Cas9）是抑制 FMR1 的另一种令人着迷的方法。通过精确靶向和修改 FMR1 基因序列，这些工具能够纠正导致脆性 X 综合征的特定突变，从而恢复 FMRP 的正常功能。G-quadruplex 配体是 FMR1 抑制剂的一个独特子集，它们与 FMR1 mRNA 中的二级结构相互作用。这些配体能稳定 G 型四联体，影响翻译的启动并影响 FMRP 的产生。