DUX4 激活剂是指一组可调节 DUX4 蛋白活性的化学实体,DUX4 蛋白是由 DUX4 基因编码的转录因子。DUX4 基因是由 DUX4 基因编码的一种转录因子。由于该基因参与了早期胚胎发育过程中基因表达的调控,因此特别引人关注。DUX4 因其在激活与发育、分化有关的细胞通路相关基因方面的作用而闻名,如果表达异常,还可能导致肌肉萎缩。
DUX4 的直接激活剂可能会与蛋白质的特定结构域相互作用,改变其构象,从而增强其与 DNA 结合和招募转录机制的能力,从而促进目标基因的表达。这些化合物可能与 DUX4 蛋白结合,诱导结构变化,从而增加其稳定性或阻止其降解,导致 DUX4 在细胞核内的活性增加。间接 DUX4 激活剂可能通过上调 DUX4 基因的表达,导致 DUX4 蛋白的产生增加。它们还可能通过调节影响 DUX4 转录或翻译的信号通路,或通过抑制针对 DUX4 进行降解的泛素-蛋白酶体系统,从而延长蛋白质在细胞中的半衰期。
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