Cystinosin 抑制因子

常见的胱氨酸抑制剂包括但不限于胱胺（CAS 60-23-1）、N-乙酰-L-半胱氨酸（CAS 616-91-1）、二盐酸盐胱胺（CAS 56-17-7）、姜黄素（CAS 458-37-7）和白藜芦醇（CAS 501-36-0）。

胱氨酸转运蛋白抑制剂属于一类专门设计用于靶向和调节胱氨酸转运蛋白活性的化合物，也被称为CTNS（胱氨酸转运蛋白溶酶体胱氨酸转运蛋白）。胱氨酸转运蛋白是一种溶酶体膜蛋白，负责将氨基酸胱氨酸从溶酶体中运出，对维持细胞内环境平衡至关重要。由于CTNS基因突变导致囊性肌病，这是一种罕见的遗传性疾病，其特征是胱氨酸在溶酶体内积聚，导致各种细胞功能障碍。囊性肌病抑制剂旨在与囊性肌蛋白相互作用，影响其功能和运输活性。这些化合物通过抑制囊性肌病蛋白，旨在调节胱氨酸在溶酶体膜上的移动，减少其在溶酶体中的积累。囊性肌病蛋白抑制剂的设计和合成涉及对蛋白质结构和功能的理解，特别是其运输机制和活性位点。研究人员采用各种方法来发现和设计囊性肌病蛋白抑制剂，例如高通量筛选、虚拟筛选和合理药物设计。高通量筛选法可测试大量化合物，以确定对囊性肌病抑制作用的化合物。虚拟筛选法采用分子对接等计算方法来预测抑制剂与靶蛋白之间的相互作用。理性药物设计法利用结构和功能信息来设计专门针对囊性肌病的抑制剂。